ความสอดคล้องกับนโยบายรัฐบาล และยุทธศาสตร์ ศลช. โครงการพิเศษเซลล์บำบัดและยีนบำบัด ความสอดคล้องกับนโยบายรัฐบาล และยุทธศาสตร์ ศลช. นโยบายรัฐบาล: การพัฒนาและส่งเสริมการใช้ประโยชน์จากวิทยาศาสตร์ เทคโนโลยี การวิจัยและพัฒนา และนวัตกรรม ปรับปรุงและจัดเตรียมให้มีโครงสร้างพื้นฐานด้านวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ด้านการวิจัยและพัฒนา และด้านนวัตกรรมซึ่งเป็นโครงสร้างพื้นฐานทางปัญญาที่ส้าคัญในการต่อยอดสู่การใช้เชิงพาณิชย์ของภาคอุตสาหกรรมให้มีความพร้อม ทันสมัย แล ะกระจายในพื้นที่ต่าง ๆ ปฏิรูประบบการให้สิ่งจูงใจ ระเบียบ และกฎหมายที่เป็นอุปสรรคต่อการน้างานวิจัยและพัฒนาไปต่อยอดหรือใช้ประโยชน์ รวมทั้งส่งเสริมการจัดท้าแผนพัฒนาการวิจัยและพัฒนาในระดับภาคหรือกลุ่มจังหวัด เพื่อให้ตรงกับความต้องการของท้องถิ่น ผลักดันงานวิจัยและพัฒนาไปสู่การใช้ประโยชน์เชิงพาณิชย์ โดยส่งเสริมความร่วมมือระหว่างมหาวิทยาลัย หน่วยงานวิจัยของรัฐ และภาคเอกชน ยุทธศาสตร์ ศลช. ส่งเสริม สนับสนุน และพัฒนาต่อยอดการวิจัยสู่ผลิตภัณฑ์และบริการด้านชีววิทยาศาสตร์ที่มีศักยภาพเชิงพาณิชย์และอุตสาหกรรม พัฒนาและยกระดับโครงสร้างพื้นฐานเพื่อพัฒนาผลิตภัณฑ์และกระบวนการผลิตภาคอุตสาหกรรมด้านชีววิทยาศาสตร์ของประเทศให้ได้มาตรฐานสากล เพื่อเพิ่มขีดความสามารถในการแข่งขัน

แผนงานภายใต้โครงการพิเศษเซลล์บำบัดและยีนบำบัด 1. พัฒนาโครงสร้างพื้นฐาน หน่วยปฏิบัติการวิจัยเทคโนโลยีเซลล์และยีนบำบัด (คณะวิทยาศาสตร์ ม.มหิดล) หน่วยปฏิบัติการผลิตผลิตภัณฑ์เพื่อเซลล์และยีนบำบัด (INC. II อุทยานวิทยาศาสตร์ประเทศไทย) ศูนย์ให้บริการผลิตเซลล์เชิงพาณิชย์ (ม.เทคโนโลยีพระจอมเกล้าธนบุรี) 2. ส่งเสริมการวิจัยและพัฒนา - ต้นแบบผลิตภัณฑ์ - วิธีการรักษาโรค สนับสนุน ส่งเสริมให้ผลิตภัณฑ์เข้าสู่ธุรกิจอุตสาหกรรมผลิตภัณฑ์และบริการ Mapping stem cell research & Roadmap for Cell and Gene Therapy in Thailand Guideline and System for Cell Registry สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา: มาตรฐานการกำกับดูแลและขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ แพทยสภา: การรับรองวิธีการรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัด

Cell registry system/ Regulations & Guidance ภาพรวมโครงการ Pre-clinical Clinical trail Registration Standard medication Commercial./ Service Services: - disease treatment หน่วยปฏิบัติการวิจัยฯ หน่วยปฏิบัติการผลิตฯ ศูนย์ให้บริการผลิตเซลล์เชิงพาณิชย์ Products: - Cornea sheet, etc. Lab service CMO for Registration CMO for Commercial. - High throughput screening assay - Drug discovery - Process optimization - Pilot production - Automation system production Cell Line Banking Product prototype New medication โรงพยาบาล บริษัทเอกชน R&D Cell registry system/ Regulations & Guidance Mapping SC Research Roadmap for Cell and Gene Therapy

เป้าหมายของโครงการ ปี 2561 ปี 2560 ปี 2559 ปี 2557-58 1. โครงสร้างพื้นฐานสำหรับการพัฒนาผลิตภัณฑ์และวิธีการรักษาด้วยเทคโนโลยีเซลล์และยีนบำบัดจากระดับห้องปฏิบัติการสู่อุตสาหกรรมและบริการทางการแพทย์ เกิดความร่วมมือและลงทุนในการวิจัยและพัฒนา โดยดึงดูดชาวต่างชาติลงทุนการวิจัยและใช้พื้นที่ของหน่วยปฏิบัติการ ค้นพบ สารนิวคลิโอไทด์ สารเคมี หรือการพัฒนาเพื่อใช้เพิ่มประสิทธิภาพในการรักษาโรคด้วยเซลล์และยีนบำบัด จะใช้เป็นพื้นฐานในพัฒนาผลิตภัณฑ์และให้บริการทางการแพทย์ต่อไป เกิดรายได้จากการให้บริการพื้นที่การผลิตและห้องปฏิบัติการตามมาตรฐาน 2. เกิดผลิตภัณฑ์ต้นแบบเพื่อการรักษาโรค และวิธีการรักษาใหม่ด้วยเทคโนโลยีเซลล์และยีนบำบัด ต้นแบบผลิตภัณฑ์ เพื่อการถ่ายทอดเทคโนโลยีสู่การผลิตในระดับอุตสาหกรรม เช่น แผ่นกระจกตา แผ่นผิวหนัง วิธีการใหม่ในการรักษาโรคที่ไม่สามารถรักษาให้หายขาดด้วยวิธีปัจจุบัน เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว โรคธาลัสซีเมีย ฯลฯ Cell Banking เพื่อเพิ่มโอกาสในการทำ HLA Matching จาก healthy donor สำหรับรักษาผู้ป่วยด้วยเทคโนโลยีเซลล์และยีนบำบัด 3. สนับสนุน ส่งเสริมให้ผลิตภัณฑ์เข้าสู่ธุรกิจอุตสาหกรรมผลิตภัณฑ์และบริการ Mapping stem cell research & Roadmap for Cell and Gene Therapy in Thailand Guideline/System for Cell Registry Regulation/Guidance for industry - Guideline for cell registry - Roadmap - Product prototype - Preclinical study - GMP production facility - GLP/GMP production - Clinical trial (safety and efficacy) - Model disease treatment - New standard medication ปี 2557-58 ปี 2559 ปี 2560 ปี 2561